創新型藥企需要全方位構建商業化能力
2023/6/7 20:58:23點擊：
根據全球TOP50生物醫藥企業的研發績效報告，隨著各國藥品審評審批流程不斷優化、ICH影響下的全球藥品監管法規趨同，及多元化跨國監管合作項目的不斷深化，2010—2020年期間，全球新藥的平均開發時間縮短30%。
與此同時，隨著資本的不斷投入、新興技術突破、精準醫療升溫、外部合作更加廣泛多維以及產業鏈整體水平提升，TOP50生物醫藥企業每年獲批新分子實體的數量穩步增加，并在2020年創歷史新高。雖然在研究周期內，單項目平均研發支出增長33%，但考慮到在此期間的CPI、人力成本上漲等因素，項目研發經費相對未出現明顯增長。
樣本企業在2020年的臨床開發費用占總研發支出的43%，與近幾年的趨勢保持一致。人力工時（FTEs）投入方面，在臨床、藥學和早期研究方面的投入占比73%；法規方面投入占10.9%，凸顯了企業對合規的重視程度。按研發階段，Ⅲ期臨床試驗投入（研發經費和 FTEs）比例不斷下降，但在臨床試驗各階段中依然最高。早期研究、產品首次獲批后的全球上市，及拓展適應證的研發經費和FTEs投入，占比超過整體研發投入1/3。
在臨床試驗階段，全球藥企也面臨患者招募和費用問題。2016—2020年期間，單個Ⅲ期臨床試驗項目的患者實際招募中位數下降50%，原因可能是精準醫療、生物標記物的使用和孤兒藥開發將中位數拉低。同時，由于部分試驗的復雜性、個性化治療和患者的稀缺性，患者整體招募周期普遍延長。在所有臨床試驗中，患者直接費用平均值中位數最高的領域為腫瘤，其次分別為肌肉骨骼、消化道、皮膚、心血管、神經系統、內分泌和代謝、呼吸道與傳染病領域（由于統計數據有限，泌尿生殖系統和腎臟未被列入本次統計分析中）。
國內創新藥企正在奮力向體系完善、經驗豐富的全球藥企靠攏。部分中國創新藥企業在營收、管線或研發投入單項上已接近或達到全球藥企指標。但中國企業的源頭創新力、整體研發績效和商業化能力，仍需提升。
數據顯示，2018—2022年期間，中國生物醫藥創新TOP25企業在全球開展的臨床試驗數量持續增長，2021年超過2700項；2022年受到疫情和資金壓力影響，臨床試驗數量回落至2000項左右，約60%臨床試驗在中國開展。表明國內創新藥企在評估風險和投資回報后，依然將開發重心和首要選擇放在中國市場。
除歐美傳統市場外，在RCEP（區域全面經濟伙伴關系協定）和“一帶一路”倡議下，東南亞和泛太平洋地區臨床試驗項目活躍，2022年開展臨床試驗數量占比與美國和歐盟相當。這與中國藥企從本土市場輻射到周邊國家和地區、再到區域市場、最后走向全球市場的典型全球化成長路徑和策略相符。
利用藥物研發時程與成功率人工智能分析工具（DTSR），以非小細胞肺癌所有開發項目的臨床試驗和申報注冊階段的歷史開發數據作為研究對象，對比分析全球以及美國、歐盟、日本和中國的開發時間中位數和成功率。結果顯示，中國Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗開發時間中位數均明顯低于全球和美、歐、日水平，且成功率遠高于其他國家和地區。當然，這一研發績效也可能是部分中國創新藥企業采取Me-too或Fast-Follow的開發策略。
當前，新藥研發呈現出兩種截然相反的趨勢。一方面，新分子實體藥物獲批數量不斷增加，更多的藥物聯用、精準醫療為疾病治療提供更多選擇和途徑。另一方面，市場細分和藥物市場定位為創新藥企帶來了臨床開發難度、患者招募方面的挑戰。中國創新藥企還同時面臨產品商業化和投資回報率的實際擔憂。
面對復雜、多變的內外環境，國內創新藥企業應適當調整研發和商業策略，以便在競爭激烈和環境復雜的市場中取得商業化成功。包括平衡項目風險和投入，正確投資成功率高的項目標的；運用技術簡化臨床試驗，加速臨床試驗開發進程；整合臨床試驗證據生成和獲取策略，在多樣化和競爭激烈的適應證領域創造更多產品價值。
藥物獲批后的商業化及全球市場拓展也是必然趨勢，企業需積極構建全方位的商業化能力與策略。
一是構建貫穿藥品全生命周期的全球法規策略，與研發策略、商業策略相輔相成，應對日益變化、紛繁復雜的全球藥品監管環境以及合規挑戰，助力藥物全球同步研發，提高研發績效，加速新藥上市進程。
二是加速患者可及性，將全球市場準入與開發策略納入戰略規劃，更早啟動證據生成、價值主張以及利益相關方的溝通工作，在新藥研發各階段定期開展項目價值定位和GO/NO GO決策。以患者為中心，識別未滿足的患者需求和機會，制定精準市場營銷策略。
三是持續推進數字化轉型，利用大數據、機器學習等技術，整合企業內外部信息和多種開放數據源，構建企業數據分析平臺，及時、精準洞見關鍵變化，分析影響和機會。（信息來源：中國食品藥品網）
與此同時，隨著資本的不斷投入、新興技術突破、精準醫療升溫、外部合作更加廣泛多維以及產業鏈整體水平提升，TOP50生物醫藥企業每年獲批新分子實體的數量穩步增加，并在2020年創歷史新高。雖然在研究周期內，單項目平均研發支出增長33%，但考慮到在此期間的CPI、人力成本上漲等因素，項目研發經費相對未出現明顯增長。
樣本企業在2020年的臨床開發費用占總研發支出的43%，與近幾年的趨勢保持一致。人力工時（FTEs）投入方面，在臨床、藥學和早期研究方面的投入占比73%；法規方面投入占10.9%，凸顯了企業對合規的重視程度。按研發階段，Ⅲ期臨床試驗投入（研發經費和 FTEs）比例不斷下降，但在臨床試驗各階段中依然最高。早期研究、產品首次獲批后的全球上市，及拓展適應證的研發經費和FTEs投入，占比超過整體研發投入1/3。
在臨床試驗階段，全球藥企也面臨患者招募和費用問題。2016—2020年期間，單個Ⅲ期臨床試驗項目的患者實際招募中位數下降50%，原因可能是精準醫療、生物標記物的使用和孤兒藥開發將中位數拉低。同時，由于部分試驗的復雜性、個性化治療和患者的稀缺性，患者整體招募周期普遍延長。在所有臨床試驗中，患者直接費用平均值中位數最高的領域為腫瘤，其次分別為肌肉骨骼、消化道、皮膚、心血管、神經系統、內分泌和代謝、呼吸道與傳染病領域（由于統計數據有限，泌尿生殖系統和腎臟未被列入本次統計分析中）。
國內創新藥企正在奮力向體系完善、經驗豐富的全球藥企靠攏。部分中國創新藥企業在營收、管線或研發投入單項上已接近或達到全球藥企指標。但中國企業的源頭創新力、整體研發績效和商業化能力，仍需提升。
數據顯示，2018—2022年期間，中國生物醫藥創新TOP25企業在全球開展的臨床試驗數量持續增長，2021年超過2700項；2022年受到疫情和資金壓力影響，臨床試驗數量回落至2000項左右，約60%臨床試驗在中國開展。表明國內創新藥企在評估風險和投資回報后，依然將開發重心和首要選擇放在中國市場。
除歐美傳統市場外，在RCEP（區域全面經濟伙伴關系協定）和“一帶一路”倡議下，東南亞和泛太平洋地區臨床試驗項目活躍，2022年開展臨床試驗數量占比與美國和歐盟相當。這與中國藥企從本土市場輻射到周邊國家和地區、再到區域市場、最后走向全球市場的典型全球化成長路徑和策略相符。
利用藥物研發時程與成功率人工智能分析工具（DTSR），以非小細胞肺癌所有開發項目的臨床試驗和申報注冊階段的歷史開發數據作為研究對象，對比分析全球以及美國、歐盟、日本和中國的開發時間中位數和成功率。結果顯示，中國Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗開發時間中位數均明顯低于全球和美、歐、日水平，且成功率遠高于其他國家和地區。當然，這一研發績效也可能是部分中國創新藥企業采取Me-too或Fast-Follow的開發策略。
當前，新藥研發呈現出兩種截然相反的趨勢。一方面，新分子實體藥物獲批數量不斷增加，更多的藥物聯用、精準醫療為疾病治療提供更多選擇和途徑。另一方面，市場細分和藥物市場定位為創新藥企帶來了臨床開發難度、患者招募方面的挑戰。中國創新藥企還同時面臨產品商業化和投資回報率的實際擔憂。
面對復雜、多變的內外環境，國內創新藥企業應適當調整研發和商業策略，以便在競爭激烈和環境復雜的市場中取得商業化成功。包括平衡項目風險和投入，正確投資成功率高的項目標的；運用技術簡化臨床試驗，加速臨床試驗開發進程；整合臨床試驗證據生成和獲取策略，在多樣化和競爭激烈的適應證領域創造更多產品價值。
藥物獲批后的商業化及全球市場拓展也是必然趨勢，企業需積極構建全方位的商業化能力與策略。
一是構建貫穿藥品全生命周期的全球法規策略，與研發策略、商業策略相輔相成，應對日益變化、紛繁復雜的全球藥品監管環境以及合規挑戰，助力藥物全球同步研發，提高研發績效，加速新藥上市進程。
二是加速患者可及性，將全球市場準入與開發策略納入戰略規劃，更早啟動證據生成、價值主張以及利益相關方的溝通工作，在新藥研發各階段定期開展項目價值定位和GO/NO GO決策。以患者為中心，識別未滿足的患者需求和機會，制定精準市場營銷策略。
三是持續推進數字化轉型，利用大數據、機器學習等技術，整合企業內外部信息和多種開放數據源，構建企業數據分析平臺，及時、精準洞見關鍵變化，分析影響和機會。（信息來源：中國食品藥品網）
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